布法罗大学的研究人员开发的一种病毒基因疗法已经逆转了患有 FOXG1 综合征的幼鼠的一些大脑异常，这是朝着有朝一日治疗患有这种严重神经发育障碍的儿童迈出的重要一步。
6 月 5 日发表在《分子治疗方法与临床发展》上的一项研究详细介绍了通过腺相关病毒 9 (AAV9) 介导的 FOXG1 基因递送。研究发现，在出生后一天的小鼠中注射这种疗法可挽救多种异常，包括大脑中负责语言、记忆和社交互动的部分。
“我们的研究结果强调了基于 AAV9 的基因疗法作为 FOXG1 综合征和其他具有类似脑畸形的神经发育障碍的可行治疗策略的有效性，”帝国创新教授兼布法罗大学文理学院生物科学系 Om P. Bahl 捐赠教授 Soo-Kyung Lee 博士说道，她与她的丈夫、该系教授 Jae Lee 博士一起领导了这项研究。
“这项研究证实了我们的方法在产后阶段的治疗相关性，这是干预的关键时间段。”
李氏夫妇的十几岁的女儿尤娜在 2 岁时被诊断出患有 FOXG1 综合征。此后，研究人员已成为该疾病领域的顶尖专家，并成为 UB FOXG1 研究中心 (FRC) 的首席研究员。该中心于今年早些时候成立，最近的这项研究也得到了 FOXG1 研究基金会的支持。
这项研究由俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院首席研究员 Kathrin Meyer 博士共同领导。其他贡献者包括宾夕法尼亚大学和韩国首尔三星医疗中心。