新研究重点介绍了大麻二酚和二甲双胍如何缓解脆性 X 综合征和 Phelan-McDermid 综合征小鼠模型中的行为困难。
这些治疗方法已被证明可以改善行为症状，目前正进行进一步研究以探索其在人类中的潜在应用。
对脆性 X 综合征和 Phelan-McDermid 综合征小鼠模型的研究表明，使用大麻二酚 (CBD) 和糖尿病药物二甲双胍治疗可以缓解行为困难。这是根据将于 6 月 26 日在欧洲神经科学学会联合会 (FENS) 论坛 2024 上发表的研究得出的结论。[1]
脆性 X 综合征和 Phelan-McDermid 综合征是两种遗传性疾病，会导致终生出现各种神经发育困难。这两种疾病都很容易导致自闭症谱系障碍，包括语言发育迟缓、社交困难和重复行为。
这项研究由加拿大蒙特利尔麦吉尔大学的 Ilse Gantois 博士介绍。她表示：“目前有多种药物可用于治疗脆性 X 综合征患者的抑郁、焦虑、癫痫和攻击行为。大多数此类药物都存在许多副作用。同样，对于 Phelan McDermid 综合征，目前的治疗主要针对癫痫和焦虑。对这种疾病的研究有限。
“在我的职业生涯中，我经常会见患有脆性 X 综合征的儿童的父母，听他们讲述如何帮助他们的孩子过上更舒适的生活。因此，凭借我在行为神经科学方面的经验，我希望找到安全的治疗方法，以改善患有这些疾病的儿童的行为障碍。”
二甲双胍的早期干预研究
在之前的研究中，[2] Gantois 博士及其同事已成功使用二甲双胍治疗被培育成脆性 X 综合征模型的成年小鼠。二甲双胍是治疗 2 型糖尿病最广泛的药物。
现在，研究人员已经在新生小鼠身上测试了二甲双胍的效果，这些小鼠也是根据脆性 X 综合征模型培育的。这项研究表明，二甲双胍可以纠正小鼠大脑中导致这种疾病的生化差异。研究人员还发现，二甲双胍可以阻止幼鼠出现言语障碍(小鼠的言语障碍表现为非常尖锐的吱吱声)和重复行为(表现为过度梳理毛发)。