研究人员首次证明，经过改造的人类血浆 B 细胞可用于治疗人源化动物模型中的疾病(特别是白血病)。这一结果标志着将 ePC 作为癌症、自身免疫性疾病和蛋白质缺乏症的治疗方法迈出了关键一步。该结果于 7 月 2 日发表在《分子治疗》杂志上。
“我们希望这项概念验证研究是工程化血浆 B 细胞众多应用中的首个，并最终实现一次性治疗，”西雅图儿童研究所的资深研究作者理查德·詹姆斯 (Richard James) 说道。“由于工程化血浆 B 细胞可以存活很长时间，超过 10 年，因此它们可以用作许多生物药物的长期来源。”
招募细胞毒性 T 细胞杀死癌细胞的免疫疗法(例如双特异性抗体)有助于提高 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 患者的生存率。
Blinatumomab 是一种双特异性抗体，于 2014 年获得 FDA 批准用于治疗复发/难治性 B-ALL 患者，但 Blinatumomab 的局限性在于需要持续高剂量静脉输注才能维持活性。这种强化治疗方案对患者来说是一个挑战，因为频繁更换袋子很不方便，而且使用端口会增加感染风险。
“双特异性非免疫球蛋白疗法对患者的稳定性提出了挑战，需要进行三个疗程的 20 天稳态输注，”詹姆斯说。“像 blinatumomab 这样的双特异性抗体的增强药物输送方法可以提高患者的依从性并增强治疗效果。”
“我们认为，工程化血浆 B 细胞的首个应用将是生产患者难以使用的药物，”詹姆斯说。“在这项研究中，我们想证明工程化 B 细胞疗法的概念和疗效。”