神经内分泌肿瘤，包括小细胞肺癌和神经内分泌前列腺癌，具有极强的侵袭性，扩散的可能性很高。然而，许多患者对少数可用的治疗方法产生了耐药性，导致患者预后不佳。因此，研究人员的目标是开发新的治疗方法，重点关注这些肿瘤的疾病特异性分子机制。
大阪大学的一组研究人员在《分子治疗-核酸》上发表的一篇文章中描述了一种针对这种机制(称为 RNA 剪接)的策略。
RNA 剪接是细胞去除信使 RNA (mRNA) 分子某些部分的过程。这会产生成熟的 mRNA，其中包含制造特定基因蛋白质的指令。由于错误的 RNA 剪接会导致蛋白质功能失调或过度活跃，因此该过程可能极大地促进疾病的发展。
该团队重点研究了一种名为 RE1 沉默转录因子 (REST) 的蛋白质，该因子通常会抑制支持神经内分泌表型的某些基因。有趣的是，一种异常剪接形式的 REST mRNA 在神经内分泌肿瘤中表达水平较高。
“REST mRNA 的错误剪接会导致产生的蛋白质失去功能，从而导致神经内分泌癌的发展，”该研究的主要作者 Keishiro Mishima 说道。“我们小组的目标是开发一种可用于纠正 REST 剪接模式的分子方法。”