印第安纳大学医学院的研究人员在开发一种新的基因治疗方法方面取得了重大突破，该方法可以恢复全长的肌营养不良蛋白，这可能为杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者带来新的治疗方法。
该研究发表在《自然通讯》杂志上，证明了他们的新型基因治疗技术在改善 DMD 小鼠模型的肌肉组织和整体强度方面的有效性。
DMD 是一种遗传性疾病，由 DMD 基因突变引起，导致蛋白质肌营养不良蛋白缺乏。这种缺陷会导致肌肉逐渐无力，并随着时间的推移导致肌肉组织损失。患有这种疾病的患者会行动不便、出现心脏和肺部问题，最终导致预期寿命缩短。
“目前杜氏肌营养不良症的基因疗法利用的是截短版的肌营养不良蛋白，”这项研究的资深作者、印第安纳大学医学院儿科教授 Renzhi Han 博士说。“不幸的是，这种选择不能完全保护肌肉，因为它缺乏全长肌营养不良蛋白的许多重要功能域。”
尽管美国食品药品监督管理局最近批准了一种用于治疗DMD的微肌营养不良蛋白基因疗法，但韩表示治疗结果并不像预期的那样令人满意。