基因疗法为治疗青光眼和年龄相关性黄斑变性带来希望

导读 都柏林圣三一学院的科学家开发出一种非常有前景的基因疗法,用于治疗青光眼。青光眼是一种可导致视力完全丧失的眼部疾病,影响着全球约 80...
2024-09-10 11:16:35

都柏林圣三一学院的科学家开发出一种非常有前景的基因疗法,用于治疗青光眼。青光眼是一种可导致视力完全丧失的眼部疾病,影响着全球约 8000 万人。该团队此前曾表明,他们的疗法有望治疗干性老年性黄斑变性 (AMD)。

科学家们在《国际分子遗传学杂志》上发表了他们的研究成果。他们的工作表明,基因疗法在动物模型和青光眼患者的人体细胞中发挥了显著作用。

具体来说,该疗法保护了对视力至关重要的关键“视网膜神经节细胞”(RGC),并在青光眼动物模型中改善了它们的功能。在人类视网膜细胞中,基因疗法的递送增加了氧气消耗和 ATP(能量)产生,表明细胞性能增强。

这篇发表的研究论文的第一作者、三一大学遗传学和微生物学院研究员索菲亚·米林顿-沃德博士说:“青光眼是一组复杂的视神经病变,也是导致失明的主要原因。在欧洲,大约每 30 名 40 至 80 岁之间的人中就有 1 名患有青光眼,而 90 岁以上的人中这一比例上升到十分之一,因此这是一种非常常见的疾病,迫切需要新的治疗方案。”

“这是一种多因素疾病,具有许多不同的风险因素,这增加了治疗的复杂性。目前的青光眼治疗主要集中在使用局部眼药水、手术或激光治疗。然而,治疗结果各不相同,有些患者对治疗没有反应和/或遭受严重的副作用。”

“对更好治疗方案的需求激励并促使我们继续开发基因疗法,我们对它所展现的前景感到非常高兴。”

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