Mavacamten 是一种最初用于治疗肥厚型心肌病的药物,已显示出减轻射血分数保留的心力衰竭患者心脏压力的迹象。
射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 影响了近一半的心力衰竭患者。其特征是尽管心脏泵血强度正常,但无法适当地充血。
左心室射血分数 (LVEF) 为 60% 或更高的患者占 HFpEF 患者的 43% 至 46%。这些患者通常对标准心力衰竭治疗反应较差,因此有效治疗方案有限。
Mavacamten 是一种心脏肌球蛋白抑制剂,已获批用于治疗肥厚性心肌病(HCM),并已证明其能够降低非阻塞性 HCM 病例中的特定生物标志物。研究人员推测,类似的机制可以通过改善心肌松弛和减轻心脏压力使 HFpEF 患者受益。
在《JAMA Cardiology》杂志上发表的一篇题为“心脏肌球蛋白抑制在射血分数正常和超常的心力衰竭患者中的作用:EMBARK-HFpEF 试验的主要结果”的简短报告中,由西北大学范伯格医学院领导的多中心团队详细介绍了他们的初步结果。
研究小组报告称,对于 HFpEF 患者和 LVEF 为 60% 或更高患者,26 周的 mavacamten 治疗与指示心脏压力和损伤的心脏生物标志物统计上显著降低相关。